Um inquérito global, multicêntrico, longitudinal e observacional de doentes com mutações documentadas da transtirretina (TTR) ou amiloidose TTR do tipo selvagem. (THAOS).
FX1A303:“Avaliação Aberta de Eficácia e segurança de Fx-1006 A em Pacientes com AmiloidoseTranstiretina”.
Aln ttr002 006. “Estudo de extensão multicêntrico em esquema de tratamento aberto para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de Patisiran em pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar, que concluíram um estudo clínico anterior com Patisiran.”
SIS 420915-CS3 – Estudo aberto de extensão para avaliar a segurança e eficácia de longo prazo do ISIS 420915 em pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar (PAF)”.
Segurança e eficácia de FX-1006A administrado por via oral em pacientes com Polineuropatia Amilóidótica Familiar (PAF): Estudo Fase II/III, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo. Patrocinador Internacional.
Extensão Aberta do Estudo Fx-005 para “Avaliar a Segurança e os Resultados Clínicos a Longo Prazo do Fx-1006A em Pacientes com Polineuropatia Amiloidótica da Transtiretina”. Protocolo No: Fx-006. PatrocinadorInternacional. Fold-Rx , Pfizer.
Estudo de fase 3, multicêntrico, internacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da administração oral diária de tafamidis 20 mg ou 80 mg em comparação com placebo, em pacientes diagnosticados com cardiomiopatia associada a transtirretina (TTR-CM).
ALNTTR02:“Estudo Fase 2, Aberto, de Escalonamento de Dose com Múltiplas Doses para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de Infusões Intravenosas de ALN-TTR02 em Pacientes com AmiloidoseTTR”.
ALNTTR04:APOLLO: Estudo de Fase 3, Multicêntrico, Multinacional, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo para Avaliar a Eficácia e Segurança do ALN-TTR02 na Polineuropatia Mediada por Transtiretina (TTR) (Polineuropatia Amiloidótica Familiar – PAF).
ALNTTR03 :“ Estudo Fase 2 de Extensão, Multicêntrico, Aberto, para Avaliar, a Longo Prazo, a Segurança, Atividade Clínica e Farmacocinética de ALN-TTR02 em Pacientes com Polineuropatia Amiloidótica Familiar que Receberam Previamente o ALN-TTR02”.
ISIS:“Estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase 2/3 para avaliar a eficácia e a segurança do ISIS 420915 em pacientes com poli neuropatia amiloide familiar”.